2024年12月18日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了Ryoncil（remestemcel-L-rknd）上市，这是一种异基因（供体）骨髓来源的间充质基质细胞（MSC）疗法，适用于治疗2个月及以上儿科患者的类固醇难治性急性移植物抗宿主病（SR-aGVHD）。

Ryoncil是首款获FDA批准的间充质基质细胞（MSC）疗法。这些间充质基质细胞是从健康成年人类供体的骨髓中分离出来的，在体内可发挥多种作用，并能分化成多种其他类型的细胞。 

FDA生物制品评估与研究中心（CBER）主任Peter Marks医学博士、哲学博士说道：“今天的决定标志着创新细胞疗法在治疗危及生命的疾病方面的一个重要里程碑，这些疾病对患者（包括儿童）产生了毁灭性的影响。首次批准间充质基质细胞疗法表明FDA致力于支持开发安全有效的产品，这些产品可以改善对其他疗法无反应的患者的生活质量。”

类固醇难治性急性移植物抗宿主病是一种严重且可能危及生命的并发症，通常发生于同种异体造血干细胞移植（allo-HSCT）后。在allo-HSCT中，患者接受来自健康供体的造血干细胞，以替代其自身的干细胞并生成新的血细胞。这种疗法通常用于治疗某些类型的血液癌症、血液疾病或免疫系统疾病。

Ryoncil的安全性和疗效在一项多中心、单臂研究中得到验证，共有54名接受allo-HSCT后患有SR-aGVHD的儿童患者参与了研究。研究参与者每周接受两次Ryoncil的静脉输注，共持续四周，总共输注八次。

Ryoncil的疗效的主要依据是治疗开始后28天的缓解率和缓解持续时间。结果显示，在接受Ryoncil治疗28天后，16名参与者（30%）达到完全缓解，而22名参与者（41%）达到部分缓解。

接受Ryoncil治疗的研究参与者中最常见的不良反应包括感染、发热、出血、水肿、腹痛和高血压。此外，治疗后可能发生超敏反应、急性输注反应、传染性疾病传播以及异位组织形成等并发症。

在这个日新月异的医疗科技时代，创新的科学技术正不断催生出多元化的治疗方案，为患者点亮生命的新曙光。Ryoncil的顺利获批，不仅标志着细胞疗法领域的一次重大飞跃，更为无数身处健康挑战中的患者送去了崭新的希望之光。