中国细胞治疗迈出关键一步：首款间充质基质细胞药物获批临床试验

2025年3月12日，国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）批准了国内首款间充质基质细胞药物（NR-20201）的临床试验申请（IND）。这是继2024年10月26日美国FDA批准NR-20201临床试验之后，该药物再次获得监管机构对其质量标准和机理研究的认可。这标志着我国在间充质基质细胞（mesenchymal stromal cells, MSCs）药物治疗领域迈出重要一步。此次审批中，中国药监局展现出对先进疗法的科学认知和创新求变的监管理念，标志着在细胞治疗药物监管审评体系方面中国在全球范围内从“参与者”向“引领者”的跨越。

CDE践行新质生产力要求：以科学为本，积极求变，推动监管创新

近年来，国家对新质生产力的要求日益明确，强调科技创新和高质量发展。在医药领域，促进医药产业从仿制药为主向创新药为主转型，大力推进细胞基因治疗（CGT）等前沿技术产业化，特别是支持有创新性的、真正安全有效的细胞治疗产品的开发。CDE在审批过程中充分践行了这些要求。

长期以来，MSCs一直被误认为是干细胞。虽然有专家学者对其身份提出质疑，但国内并无企业使用“间充质基质细胞”这一名称进行申报，也没有基于间充质基质细胞的身份鉴定标准。这份来自于天士力医药集团的间充质基质细胞药物（NR-20201）的临床试验申请（IND）打破了长期以来的惯例。

天士力干细胞研发团队通过单细胞转录组测序技术和轨迹分析程序，揭示了MSCs与干细胞在基因表达和功能上的根本差异，证明了MSCs不是干细胞！基于这种差异，天士力建立了一套全新的、有别于干细胞的间充质基质细胞鉴定标准。同时，他们发现MSCs具有不同于干细胞的作用机制，其进入人体后归巢到受损组织，与血管内皮细胞协同作用，激活受损组织血管再生和自主功能修复能力，由此创建了基于间充质基质细胞的临床治疗基本理论。这些都为MSCs药物的开发提供了全新的思路，也给监管机构带来了认知挑战。

随着中美两国在MSCs治疗领域相继取得监管突破，全球细胞治疗产业格局正在发生变化。CDE在审评过程中展现出的科学化、体系化思路，正在推动中国从全球细胞治疗领域的“重要参与者”向更具影响力的“行业引领者”迈进。此次NR-20201的获批，不仅体现了中国在细胞治疗领域的监管审评能力，也标志着中国在全球细胞治疗创新中走在了前列。