在一项全球首创研究中，来自澳大利亚悉尼大学等研究机构的研究人员在完整的人体肝脏中测试了新型基因疗法，目的是开发出更有效的治疗危及生命的遗传性疾病的方法。相关研究结果近期已发表在国际知名学术期刊Nature Communications上。

在将基因疗法从实验室推向临床的过程中，科学家们面临的最大问题之一是缺乏有效的可用于开发和测试新疗法的临床前模型，比如在患者身上试用一种疗法之前进行的具有生物相关性和临床预测性的实验室测试。这些模型必须忠实地再现人体生理状况和复杂的组织结构，这样才能准确预测患者接受治疗后的结果。

去年，科学家们建立了一种在实验室环境下保持人类肝脏存活的新方法。不适合人体移植的肝脏——以前会被丢弃或保存在冰上用于研究，如今可以在人体体温下保存在体外，从而实现最前沿的生物医学研究。这就是所谓的常温肝脏灌注系统。

如今，这些作者证实，在启动临床研究之前，使用这种系统测试基于AAV的疗法是可行的。使用完整人体肝脏是基因治疗领域的一个革命性进步，因为它允许准确地测试新疗法将如何影响一种主要器官——肝脏，这是以前无法做到的。

论文通讯作者Leszek Lisowski副教授说：“这让我们非常兴奋，因为如今我们第一次可以直接在临床靶器官——人体肝脏中评估基因疗法的功能。”

Lisowski补充说：“这种新的先进人类肝脏模型不仅将改变对新型疗法进行功能评估的游戏规则，还能更准确地估计新疗法的有效剂量，并识别潜在的毒副作用。它还将成为开发新型病毒载体的强大系统，为下一代先进疗法奠定基础。”