多发性骨髓瘤是一种克隆浆细胞异常增殖的恶性疾病，是第二大血液系统恶性肿瘤，发病率高于白血病，尤其好发于老年群体。

在2020年，全球估计有17.6万人被诊断患有多发性骨髓瘤。

大多数患者在初始治疗后会经历复发，治疗产生应答的程度、持续时间以及生存结果随着每次连续治疗而降低。

复发性或难治性多发性骨髓瘤患者临床预后较差，应答率仅为20%~30%，缓解时间仅有2~4个月，生存率极低。

近日，美国FDA已受理了Abecma的补充生物制剂许可申请，用于治疗已接受免疫调节剂、蛋白酶体抑制剂和抗CD38单抗治疗的复发和难治性多发性骨髓瘤成年患者。

BCMA是一种几乎普遍表达于多发性骨髓瘤癌细胞上的蛋白质。Abecma是一种B细胞成熟抗原(BCMA)导向的CAR-T细胞免疫疗法。

作为一种抗BCMA CAR-T细胞疗法，Abecma识别并结合BCMA，导致表达BCMA的细胞死亡。

此次递交申请是基于III期KarMMa-3研究的结果。

共有386名患者入组，研究的主要终点无进展生存期（PFS）。

中位随访时间18.6个月时，结果显示：

1、与标准方案相比，Abecma组在PFS方面具有临床意义和统计学意义的改善。

2、Abecma组的中位PFS为13.3个月，标准方案组为4.4个月。

3、Abecma可降低患者51%的疾病进展或死亡风险。

血液肿瘤专家Gary Schiller博士指出：“在三重耐药的多发性骨髓瘤患者中，CAR-T疗法的疗效要优于当前的标准治疗方案。这意味着将有更多的骨髓瘤患者有望从中受益。”