2024-05-13

人工智能设计的基因编辑工具来了

在不断探索以前未知的CRISPR基因编辑系统的过程中，研究人员从温泉、泥炭沼泽、粪便甚至酸奶中搜寻各种微生物。现在，由于生成式人工智能的进步，他们可能只需按一下按钮就可以设计出这些系统。 据《自然》报道，日前，研究人员公布了他们如何使用一种名为蛋白质语言模型的生成式人工智能工具设计CRISPR基因编辑蛋白质的细节，并证明其中一些系统如预期那样工作。

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2024-05-10

520位复发难治性血液病患者获新生，武汉协和医院华中首开CAR-T门诊

“一针清除癌细胞”不是梦！华中科技大学附属协和医院将CAR-T细胞免疫治疗技术带到患者身边。5月8日，该院在华中地区首个开设CAR-T门诊，将由多学科专家为血癌患者提供个性化、精准化的治疗方案。协和医院院长、华中科技大学血液病研究所所长、中华医学会血液学分会候任主委胡豫教授介绍，自2015年至今，该院为520位复发难治性血液病患者完成CAR-T治疗，总体缓解率达90%以上，这标志着该院的CAR-T治疗技术整体达到国际先进水平。

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2024-05-09

糖尿病患者福音：我国科学家利用干细胞成功在体外再造胰岛组织

海军军医大学第二附属医院（上海长征医院）殷浩教授团队联合中国科学院分子细胞科学卓越创新中心程新教授团队获得的研究成果，在线发表于最新一期权威杂志Cell Discovery。

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2024-05-08

专家：基因治疗有望帮助地中海贫血患者“脱贫”

5月8日是“世界地中海贫血日”。“基因治疗有望治愈地中海贫血（以下简称地贫），帮助重型或输血依赖型地贫患者摆脱输血依赖。”日前，中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）副所院长施均表示，我国已有多地在探索基因治疗地贫。

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2024-05-07

基因编辑疗法可改善遗传性失明患者视力

美国麻省眼耳医院和俄勒冈健康与科学大学联合开展的一项研究表明，在接受CRISPR基因编辑实验性治疗后，大约79%的遗传性视网膜变性临床试验参与者症状得到改善。研究论文发表在最新一期《新英格兰医学杂志》上。

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2024-05-06

研究证实ctDNA动态监测对CAR-T治疗价值

近日，中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）主任医师邹德慧、邱录贵、王建祥合作团队首次基于亚洲人群的r/r LBCL患者前瞻性队列，证实ctDNA动态监测可早期预测CAR-T治疗疗效和生存，并揭示了耐药遗传学异常图谱。相关研究成果发表于《癌症免疫治疗杂志》。

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2024-05-03

CAR-T细胞治疗下，更多白血病患者将看到新希望

如何提高复发难治的急性B淋巴细胞白血病患者的治疗效果和生活质量，一直备受医生和患者、家属的关注。日前，重庆医科大学附属第一医院血液科为一名复发难治的急性B淋巴细胞白血病患者实施了CAR-T细胞治疗。目前，距患者治疗已有1月余，患者实现完全缓解，这将让更多白血病患者看到治疗新希望。

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2024-04-30

新基因疗法或能减缓“渐冻症”病程

肌萎缩侧索硬化症（ALS）研究取得突破性进展。据瑞典于默奥大学官网4月27日报道，一种美国研发的反义寡核苷酸（ASO）药物Toferson显著减缓了一名ALS患者的疾病进程。服药4年后，该患者仍可爬楼梯、从椅子上站起来、正常吃饭说话，过着积极而充实的社交生活。

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