2024-04-01

基因治疗有助攻克罕见病

当前，全球超80%的罕见病由基因突变导致。基因治疗作为具有一次性治愈潜力的新型疗法，通过修复、替换或抑制突变基因来治疗疾病，可最大程度针对病因，纠正潜在的遗传缺陷，实现更精准有效的治疗。

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2024-03-29

国内首例！12岁红斑狼疮女孩CAR-T治疗见效已出院

3月27日，浙江大学医学院附属儿童医院运用CAR-T治疗的系统性红斑狼疮患儿顺利出院。这是国内首个接受CAR-T治疗的红斑狼疮患儿，有望得到彻底治愈。

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2024-03-26

《自然》：CAR-T等技术让自身免疫性疾病治愈曙光初现

去年底，在圣迭戈举行的美国血液学学会年会上，德国埃尔朗根-纽伦堡大学的法比安·缪勒博士报告了一组最新研究数据：15名自身免疫疾病患者在接受CAR-T细胞疗法后重获新生，其中第一批接受治疗的患者已保持了两年多的无病状态。英国《自然》杂志网站在近日的报道中指出，历经几十年尝试，这一结果让人们燃起了彻底治愈糖尿病、狼疮及多发性硬化症等自身免疫性疾病的希望。

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2024-03-14

CAR-T展现“治愈”自身免疫性疾病潜力

近日，CAR-T细胞疗法从血液瘤治疗迈向自身免疫性疾病领域再添“实锤”，《新英格兰医学杂志》（NEJM）发表的一项研究显示，15名接受CAR-T疗法的严重自身免疫性疾病（autoimmune disease，AID）患者在中位随访15个月的时间内（最短随访时间为4个月，最长为29个月），疾病均得到缓解或症状大幅减轻，并已停止使用所有免疫抑制剂和抗炎药物。

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2024-03-13

基因疗法让遗传性耳聋患者听到声音

日前，顶级医学杂志《柳叶刀》正刊以长文形式发表了复旦大学附属眼耳鼻喉科医院领衔的研究团队最新成果：他们在国际上首次证明了基因疗法对遗传性耳聋患者临床治疗的安全性和有效性。这是全球首个遗传性耳聋基因治疗的临床试验研究，其展现了基因治疗对治愈遗传性耳聋的应用潜力，开启了耳聋基因治疗新时代。

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2024-03-11

赵宏委员：生物医药产业亟待创新发展

“生物医药产业是关系国计民生和国家安全的战略性新兴产业，需要长期规划，急需健康发展。这就要解决好有人愿意投、企业研发快、患者用得起等关键问题。”全国政协委员、中国医学科学院肿瘤医院赵宏教授指出，伴随人口老龄化趋势加深，加快发展生物医药产业将为大幅度提高疾病治愈率、减少病亡率、防控传染病、延长健康生活、增强人民健康素质，提供强劲的基本保障。

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2024-03-08

老挝地贫患儿在广西接受造血干细胞移植手术康复出院

3月7日，在造血干细胞移植手术后的第98天，患有地中海贫血的6岁老挝籍患儿妮娜在医护人员的陪同下走出移植仓，顺利康复出院。

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2024-03-07

王松灵院士最新分享！用牙髓干细胞再生生物牙根已成为现实

近日，国内口腔领域第一位科学院院士王松灵在华南口腔展同期举办的院士论坛上分享牙髓干细胞应用的最新成果，牙髓干细胞成药之后，不仅能治疗慢性牙周炎、再生牙周组织，还能再生生物牙根。这也意味着采用生物技术实现功能性牙再生将成为未来牙齿缺失的治疗方向。

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